시사위크=제갈민 기자  대웅제약은 섬유증 치료제로 개발 중인 ‘DWN12088’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘전신피부경화증’에 대해 희귀의약품으로 추가 지정됐다고 24일 밝혔다.

대웅제약 ‘DWN12088’은 앞서 지난 2019년 FDA에서 특발성 폐섬유증에 대해 희귀의약품 지정을 받은 바 있으며, 이번에는 전신피부경화증에 대해 희귀의약품으로 지정됐다. 전신피부경화증은 손끝부터 전신의 피부가 딱딱해지기 시작해 나중에는 폐·심장 등 주요 장기까지 딱딱하게 변하는 질환이다. 현재까지 전신피부경화증 치료제로 허가받은 의약품은 없다.

대웅제약은 체내 콜라겐이 과다하게 증가하면서 조직이나 장기가 딱딱해지는 것으로 보고 ‘DWN12088’을 전신피부경화증 치료제로도 개발 중이다. 현재까지 비임상시험을 진행해 전신피부경화증 치료제로서의 가능성을 확인했다. ‘DWN12088’이 향후 전신피부경화증 치료제로 허가받으면 전신피부경화증 및 이를 동반한 간질성 폐질환까지 치료할 수 있는 최초의 약물이 될 것으로 기대된다.

FDA의 희귀의약품 지정(ODD)은 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이루어질 수 있도록 지원하는 제도다. ODD 승인을 받은 치료제는 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다.

전승호 대웅제약 사장은 “‘DWN12088’은 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 단백질의 생성을 억제하는 세계 최초 섬유증 치료제로 개발 중이며, 특발성 폐섬유증에 이어 전신경화증에 대해 희귀의약품으로 지정되는 쾌거를 이뤘다”며 “앞으로도 다양한 장기에서 발생할 수 있는 섬유증 치료제로 개발해 희귀질환을 치료할 수 있도록 기여하겠다”고 말했다.

대웅제약은 ‘DWN12088’을 세계 최초(First-in-class)로 PRS 단백질을 저해하는 섬유증 치료제로 개발 중이다. ‘DWN12088’은 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질의 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다. 최근 호주 임상 1상에서 안전성과 약동학적 특성, 특발성 폐섬유증 치료제로서 가능성을 확인했으며, 올해 안에 미국과 한국에서 임상 2상 계획을 신청할 계획이다.