시사위크=제갈민 기자  헬릭스미스가 당뇨병성 신경병증(DPN), 근위축성 측삭경화증(ALS) 등의 질환 치료 신약으로 개발 중인 엔젠시스(VM202)를 비롯한 자사 파이프라인 제품의 시판 허가 및 상업 생산을 지원하는 파트너 기업을 확보했다.

헬릭스미스는 3일, 독일의 화학·바이오테크 및 합성·바이오의약품 생산 기업으로 알려진 ‘바커(Wacker Chemie AG)’와 전략적 파트너십을 구축했다고 밝혔다. 특히 바커그룹 자회사인 ‘바커 바이오텍’은 유럽 최대 미생물 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 전문기업으로 평가받는다.

먼저 헬릭스미스는 사모투자펀드 운용사 ‘메디베이트 파트너스’와 함께 보유하고 있는 미국 DNA 생산 자회사 ‘제노피스’의 지분을 바커에 매각했다. 제노피스를 인수한 바커는 향후 헬릭스미스의 엔젠시스와 파이프라인 제품의 시판허가신청(BLA) 및 생산에 대해 협력하기로 했다.

제노피스 매각 규모는 총 1억2,000만 달러(약 1,320억원)이며, 이 중 3,900만 달러(약 430억원)는 계약금으로 지급받으며, 나머지 8,300만 달러(약 913억원)은 향후 5년 동안 매출 및 수익을 공유하는 마일스톤 지불 형태로 받는다.

이번 파트너십의 핵심은 유전자치료제 개발 전문 기업인 ‘헬릭스미스’와 생산 전문 기업인 ‘바커’ 간의 결합을 통한 시너지 창출이다.

헬릭스미스는 현재 엔젠시스를 당뇨병성 신경병증(DPN), 근위축성 측삭경화증(ALS) 등의 질환에 대해 미국에서 다수의 임상을 진행 중이며, 첨단재생의약치료제(RMAT) 지위까지 획득한 바 있다.

엔젠시스의 미국 임상은 현재 3-2상이 진행되고 있다. 헬릭스미스는 지난달 21일 엔젠시스의 당뇨병성 신경병증에 대한 첫 번째 미국 임상3상 연구결과를 담은 논문을 국제의학저널 ‘Clinical and Translational Science’에 발표했다.

해당 논문에 따르면 엔젠시스는 임상3-1상 전체에서 높은 안전성을 보였고, 확대 임상인 3-1b상에서는 그 유효성이 뛰어난 것으로 나타났다. 엔젠시스의 당뇨병성 신경병증에 대한 미국 임상3상은 총 12개월 동안 3-1상(9개월, 피험자 500명)과 3-1b상(3개월 연장, 피험자 101명) 2개의 독립적 임상으로 나눠 진행됐다.

해당 임상3상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 입증돼 지난해 11월에는 3-2상에 돌입했다. 엔젠시스 당뇨병성 신경병증 임상3-2상은 미국에서 환자 152명을 대상으로 실시하며, 연구는 15개 임상시험센터에서 진행된다. 이와 함께 현재 임상3-3상도 준비 중이다.

미국 식품의약국(FDA)은 임상3-2상 안전성 및 유효성 검증에 이어 복수의 임상3상을 추가로 진행할 것을 권고했다. 헬릭스미스는 FDA 측 권고를 수용해 최근 프로토콜을 FDA 측으로 제출을 완료했고, 곧 임상을 추가로 개시할 예정이다. 미국에서는 신약에 대한 안전성을 철저히 검증하기 위해 임상3상을 여러 차례 진행하는 경우가 종종 있는 것으로 알려진다.

엔젠시스는 임상3-2상과 3-3상의 결과에 따라 시판허가가 결정될 것으로 전망된다.

루돌트 슈타우디글 바커그룹 회장은 “유전자치료제 산업이 크게 성장하면서 플라스미드 DNA에 대한 수요가 급증했다. 제노피스의 플라스미드 DNA 기술에 대한 전문 지식을 기반으로 바커의 제약 포트폴리오가 확장될 것으로 기대한다”라며 “자사의 미생물 CDMO 분야에 대한 종합적인 경험을 기반으로 향후 헬릭스미스의 유전자 치료제 사업을 발전시키는 데 상당한 기여를 할 수 있길 바란다”고 소감을 밝혔다.

유승신 헬릭스미스 사장은 “세계적인 미생물의약품 CDMO 기업인 바커와의 파트너십 체결은 헬릭스미스에게 상당한 동력을 제공한다”며 “특히 시판 허가를 받기 위해서는 생산부문에 상당한 규모의 투자와 전문성이 필요하고, 시판 허가 후에는 안정적 상업용 생산이 절실히 필요한 상황이었는데, 바커를 만나게 되니 글로벌 블록버스터를 만들어 낼 수 있는 자신감이 더욱 커졌다”라고 말했다.

한편, 헬릭스미스의 이번 성과는 3년 전 제노피스에 대한 선제적 투자로부터 시작되었다. 유전자치료 산업은 이제 막 성장 단계로 진입하는 부문이라 많은 사업적 기회들이 있다. 헬릭스미스는 지난 25년간의 경험과 노하우를 활용하여 적극적으로 사업 기회를 찾기 위해 지난해 유상증자를 실시해 추가 자금을 확보한 바 있다.